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在倫敦瑪麗女王大學領導的研究中，發(fā)現(xiàn)了一種基因可以自然地抑制人類腦細胞中阿爾茨海默氏病的跡象。科學家們還開發(fā)了一種新的快速藥物篩選系統(tǒng)，用于可能延緩或預防這種疾病的治療。
在臨床試驗中測試阿爾茨海默病藥物的主要挑戰(zhàn)是參與者需要有癥狀。但是一旦人們出現(xiàn)癥狀，治療通常就來不及了，因為許多腦細胞已經(jīng)亡。
目前測試潛在預防性治療的唯一方法是確定參與者患阿爾茨海默氏癥的風險較高，并查看治療是否可以預防他們的疾病發(fā)作。這包括患有唐氏綜合癥 (DS) 的人，他們一生中有大約 70% 的機會患上阿爾茨海默氏癥。這是因為它們攜帶的額外 21 號染色體包括淀粉樣蛋白前體蛋白的基因，該蛋白在過量服用或突變時會導致早期阿爾茨海默氏癥。
在這項發(fā)表在自然集團期刊《分子精神病學》上的研究中，研究人員從患有 DS 的人身上收集了毛細胞，并將它們重新編程為干細胞，然后將其定向轉化為培養(yǎng)皿中的 腦細胞。
在這些腦樣細胞中，研究人員發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病樣病理學迅速發(fā)展，包括阿爾茨海默病進展的標志性三重奏——淀粉樣斑塊樣病變、進行性神經(jīng)元亡和神經(jīng)元內稱為 tau 蛋白的異常積累。
來自倫敦瑪麗女王大學的首席研究員 Dean Nizetic 教授評論說：“這項工作代表了一項了不起的成就，因為這是第一個基于細胞的系統(tǒng)，它具有阿爾茨海默氏癥的全部三重病癥，沒有任何人工基因過度表達。這個系統(tǒng)打開了在神經(jīng)元亡開始之前篩選旨在延緩甚至預防阿爾茨海默氏癥的新藥的前景。”
研究人員表明，該系統(tǒng)可以用作早期預防性藥物測試平臺。他們服用了兩種已知可抑制 β-淀粉樣蛋白生成的不同藥物，在這些腦細胞上進行了測試，并在六周內表明它們可以預防阿爾茨海默病的發(fā)作。
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